FDA接受VCTE （ FibroScan ? ）認證LSM為MASH臨床試驗首個非侵入性替代終點的意向書
這一里程碑為FibroScan ? 最終取代MASH藥物開發(fā)中患者入組和治療反應(yīng)評估的肝臟活檢開辟了道路
馬薩諸塞州韋斯特伯勒2025年9月9日 /美通社/ -- 無創(chuàng)肝臟診斷領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者 Echosens 宣布，美國食品藥品管理局（ FDA ）藥物評估和研究中心（ CDER ）新藥辦公室已接受該公司關(guān)于通過振動控制瞬態(tài)彈性成像（ FibroScan ? ）進行肝硬度測量的意向書，作為代謝功能障礙相關(guān)性脂肪性肝炎（ MASH ）臨床試驗中合理可能的替代終點。
這是FDA首次接受非侵入性測試作為MASH藥物開發(fā)的合理可能替代終點， MASH是一種可導(dǎo)致肝硬化、肝癌、移植或死亡的進行性、晚期脂肪性肝病。 在FDA發(fā)布的一份通信中， CDER肝病學和營養(yǎng)部主任Frank Anania醫(yī)學博士表示： “該提案代表了在MASH藥物開發(fā)中采用非侵入性測試的重要一步?！?/p>
如意向書所述， VCTE （ FibroScan ? ）的LSM可以預(yù)測MASH患者的全因死亡率或肝臟相關(guān)事件的風險。 接受意向書為FibroScan ? 開辟了一條道路，最終取代肝活檢作為為加速批準成人非肝硬化MASH藥物而設(shè)計的試驗的中期分析的主要終點。
用FibroScan ? 取代目前用于招募患者和監(jiān)測治療反應(yīng)的重復(fù)肝臟活檢，將減輕患者的重大負擔。 FibroScan ? 檢查只需幾分鐘，無痛，并全面評估肝臟，提供肝臟健康的全貌，可以根據(jù)需要經(jīng)常重復(fù)。
弗吉尼亞聯(lián)邦大學內(nèi)科醫(yī)學院Stravitz-Sanyal肝病與代謝健康研究所教授兼主任、醫(yī)學博士Arun Sanyal說： “接受這份意向書是一個重要的里程碑，建立在多年的臨床研究和出版物的基礎(chǔ)上，以及該領(lǐng)域眾多利益相關(guān)者不懈努力的基礎(chǔ)上，對該領(lǐng)域具有重大影響，預(yù)計將加速藥物開發(fā)，并易于轉(zhuǎn)化為臨床實踐。”
FibroScan無與倫比的臨床驗證及其在肝臟藥物開發(fā)的關(guān)鍵藥物試驗中的使用，特別是針對MASH ，推動了FDA對意向書的前所未有的接受。 作為全球公認的領(lǐng)先的肝臟健康非侵入性解決方案， FibroScan ? 得到了5,600多份同行評審出版物的支持，其中包括關(guān)鍵出版物（ Gawrieh等人， 肝病學雜志 ， 2024 ， Lin等人， JAMA ， 2024 和 Mózes等人。， Lancet Gastroenterol Hepatol, 2023 ） ，表明VCTE引起的LSM變化與肝臟相關(guān)結(jié)局相關(guān)。 此外， FibroScan ? 已經(jīng)是所有進行MASH試驗的關(guān)鍵制藥公司和生物技術(shù)公司的參考點非侵入性測試。 Echosens向FDA提交的文件包括禮來、勃林格殷格翰和諾和諾德的正式支持信。
對于制藥公司而言，接受FibroScan ? 作為合理可能的替代終點，將有可能通過改善試驗招募和患者保留來改變MASH的藥物開發(fā)。 這一里程碑可以加速新療法的發(fā)展，同時幫助研究人員設(shè)計更安全、更具代表性、更高效的試驗。 紐卡斯爾大學醫(yī)學院副校長Quentin Anstee教授表示： “FDA接受此意向書是最終采用非侵入性測試作為MASH臨床試驗中合理可能的替代終點的關(guān)鍵第一步。 這向所有制藥贊助商發(fā)出了一個明確的信號，即在其正在進行或未來的MASH臨床試驗中收集強大的非侵入性生物標志物數(shù)據(jù)?！?/p>
除了所有重要指南中對FibroScan ? 的現(xiàn)有建議及其在付款人政策中的首選位置之外， FDA接受此意向書進一步加強了FibroScan ? 作為參考無創(chuàng)測試的地位，以處方和監(jiān)測MASH治療-包括已經(jīng)批準和未來的治療。 這一里程碑也凸顯了Echosens的領(lǐng)導(dǎo)地位和持續(xù)創(chuàng)新，該公司最近在最新一代FibroScan ? 設(shè)備中采用引導(dǎo)式VCTE技術(shù)，提高了效率、自動化和標準化，使所有醫(yī)療保健提供者的肝臟掃描無縫銜接。
