晨泰醫(yī)藥提交全球首款治療伴CNS轉(zhuǎn)移EGFR敏感突變NSCLC藥物上市申請(qǐng)
創(chuàng)新藥物提供者晨泰醫(yī)藥近日宣布，其獲得國家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)支持的1類新藥"佐利替尼"（Zorifertinib） -- 專為治療伴中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）轉(zhuǎn)移的晚期EGFR敏感突變非小細(xì)胞肺癌患者的新一代EGFR-TKI藥物，已提交新藥上市申請(qǐng)（NDA）并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（Center for Drug Evaluation，CDE）正式受理。作為全球首款針對(duì)該適應(yīng)癥開展注冊(cè)臨床試驗(yàn)并取得顯著成果的藥物，佐利替尼有望為患者群體帶來新的福音。
世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，2020年全球癌癥死亡病例996萬例，其中肺癌死亡180萬例，遠(yuǎn)超其他癌癥類型，位居癌癥死亡人數(shù)第一。肺癌伴中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移是患者死亡的主要原因，一直是臨床上亟待解決的難題。
佐利替尼是全球唯一針對(duì)EGFR基因敏感突變、強(qiáng)效的非血腦屏障外排轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白P-gp和BCRP底物的新一代EGFR-TKI，針對(duì)EGFR基因19號(hào)外顯子缺失或L858R的敏感突變，具有完全的血腦屏障穿透能力，可以產(chǎn)生并維持腦組織和腦脊液中的有效藥物暴露。
該化合物的開發(fā)是不斷修飾及完善其理化和生化性質(zhì)，從而實(shí)現(xiàn)符合中樞神經(jīng)系統(tǒng)高穿透要求的正向過程，充分踐行了藥品質(zhì)量源于設(shè)計(jì)而分子設(shè)計(jì)基于臨床需求的理念。
此前，在針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移患者的隨機(jī)、開放、國際多中心二/三期臨床研究EVEREST中，已對(duì)佐利替尼一線治療伴有中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移的EGFR敏感突變晚期NSCLC患者的療效和安全性予以評(píng)估驗(yàn)證。EVEREST研究于2022年第三季度順利完成最后一例受試者末次訪視，在包括中國大陸及中國臺(tái)灣、韓國和新加坡的共計(jì)55家研究中心開展，共入組492例伴有中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移的患者。該研究結(jié)果證實(shí)佐利替尼可以有效治療伴有中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移的EGFR敏感突變晚期NSCLC患者，減少患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)，有治療神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移病灶的顯著療效，并呈現(xiàn)EGFR-TKI類藥物的安全性特征，后續(xù)進(jìn)展耐藥時(shí)以T790M突變?yōu)橹鳌?/p>
EVEREST研究的全球主要研究者、中國胸部腫瘤研究協(xié)作組（CTONG）主席吳一龍教授表示：本研究產(chǎn)生的高級(jí)別臨床證據(jù)表明，佐利替尼在包括有中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移癥狀的患者和各類分層中，均取得了一致的具有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異之獲益，有望成為伴有中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移的EGFR敏感突變晚期NSCLC患者的全新選擇。同時(shí)，在以患者為中心，需要細(xì)分予以精準(zhǔn)治療的臨床需求下，佐利替尼為疾病進(jìn)展后的治療藥物可及性、繼續(xù)延長患者生存方面提供了具有臨床價(jià)值的創(chuàng)新治療模式。
晨泰醫(yī)藥表示：歷時(shí)數(shù)載研究不輟，臨床前和臨床數(shù)據(jù)均一致性展現(xiàn)佐利替尼的高血腦屏障穿透性，治療整體和中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移病灶上的療效優(yōu)勢(shì)和EGFR-TKI類藥物的安全性特征。我們很高興即將見證肺癌領(lǐng)域聚焦中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移的全新創(chuàng)新疾病解決方案的問世，從而為中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移患者的臨床治療提供更多和更優(yōu)的選擇。
關(guān)于佐利替尼
佐利替尼是一種有效的、口服的、可逆的表皮生長因子受體激活突變（L858R和Exon 19Del）酪氨酸激酶活性抑制劑（EGFR-TKI）。EGFR普遍表達(dá)于人體表皮細(xì)胞和基質(zhì)細(xì)胞，并在多種人類惡性腫瘤中存在高表達(dá)，如非小細(xì)胞肺癌。EGFR基因突變時(shí)將造成細(xì)胞膜表面的表皮生長因子受體過多，加速促進(jìn)細(xì)胞異常生長和分裂，最終導(dǎo)致腫瘤發(fā)生。中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移是EGFR突變陽性非小細(xì)胞肺癌患者的常見轉(zhuǎn)移部位，疾病進(jìn)展早且預(yù)后差，患者生存期短，生活質(zhì)量較低。由于血腦屏障增加了藥物滲透入腦的難度，使得顱腦成為肺癌細(xì)胞的避難所。佐利替尼是專為治療伴中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移的EGFR敏感突變晚期非小細(xì)胞肺癌患者設(shè)計(jì)的新一代EGFR-TKI藥物，具有完全穿透血腦屏障的能力。佐利替尼目前正處于NDA遞交和審批階段，擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)。
關(guān)于晨泰醫(yī)藥
晨泰醫(yī)藥是一家專注于臨床后期藥品開發(fā)的生物制藥公司，致力于向醫(yī)療需求未得到滿足的腫瘤患者提供潛在的創(chuàng)新解決方案。公司成立于2017年，目前已將EGFR突變陽性靶向小分子藥物佐利替尼推進(jìn)至新藥上市申請(qǐng)階段，用于治療伴中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移的EGFR敏感突變非小細(xì)胞肺癌成人患者。此外，晨泰醫(yī)藥啟動(dòng)了一項(xiàng)針對(duì)急性髓系白血病的NK細(xì)胞療法IIT臨床研究，同時(shí)正在大中華地區(qū)開發(fā)其從Wugen Inc.獲得授權(quán)的CAR-T細(xì)胞療法。晨泰醫(yī)藥擁有經(jīng)驗(yàn)豐富的醫(yī)學(xué)、臨床運(yùn)營、藥學(xué)開發(fā)、注冊(cè)事務(wù)和商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，通過整合腫瘤領(lǐng)域的專業(yè)知識(shí)，不斷尋找創(chuàng)新解決方案，從而改善腫瘤患者的生活。
